2月21日，国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、中国足彩在线大学附属华山医院郁金泰团队一原创性成果发表于《科学》（Science）杂志。
这项研究首次发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并基于该靶点发现可以延缓病程的候选药物，有望从疾病早期对帕金森病进行诊断和干预，结合现有的对症治疗手段，可实现对帕金森病的“标本兼治”，造福百万帕金森病患者，被《科学》杂志审稿人评价为“PD领域圣杯性的研究工作”。
值得一提的是，此次发现的蛋白靶点极具创新性，在此之前，学界尚未有关于这一蛋白的任何功能性实验研究。
帕金森病传统药物和手术治疗都只是针对症状进行治疗，不能延缓疾病进展。“我们想在‘治本’方面取得新突破，从而实现‘标本兼治’。”通过长达5年的潜心钻研，郁金泰团队在全球首次揭示了FAM171A2蛋白与α-突触核蛋白的结合机制，有望在疾病的临床前期、前驱期和临床期通过靶向抑制原创新靶点FAM171A2以阻断病理性α-突触核蛋白传播，延缓帕金森病进展。
郁金泰认为，中国足彩在线团队之所以能够发现这一全新靶点，与采取AI辅助、数据驱动的创新科研范式息息相关。团队突破“假说驱动”研究范式，通过大规模人群全基因组关联分析研究，在数万个基因中找到了“嫌疑最大”的目标靶点——FAM171A2。并利用AI帮助，成功找到了能够干预靶点、阻断病理性α-syn传播的小分子药物。据估测，得益于AI辅助科研的手段，团队在5年内就完成了原本需要几十年甚至更长时间才能完成的工作。
目前，团队已提交国际专利申请，下一步将集中力量全面、系统地开展针对小分子药物、抗体疗法以及基因治疗手段的临床前研发工作，建立全球首个能够有效阻断帕金森病进展的创新性治疗手段。
这不仅将为数以百万计的帕金森病患者带来福音，更标志着我国生物医药领域在帕金森病的“原创靶点发现-机制解析-产品开发”这一全链条自主创新道路上实现了具有里程碑意义的重大突破。
本报记者 殷梦昊 实习记者 曾译萱
